گران ترین داروی دنیا به وسیله سازمان غذا و داروی آمریکا تایید شد: داروی Hemgenix، هر دوز 3.5 میلیون دلار! - وبلاگ فروش

به گزارش وبلاگ فروش، اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید نموده که قیمت بالایی دارد.

این دارو به ازای هر دوز، 3.5 میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران ترین دارو در سراسر دنیا تبدیل می نماید.

در نگاه اول، قیمت گیج نماینده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در خصوص ارزان بودن دارو نشان می دهد که این قیمت آن به نسبت ننایج درمانی و هزینه های درمانی های روتین، حداقل در ایالات متحده عادلانه تعیین شده است!

این دارو که Hemgenix نام دارد یک درمان ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می گردد. جدی ترین علائم اینم بیمالری شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می گردد.

هموفیلی B در مردان شایع تر از زنان است، تخمین ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به 8 هزار مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می برند.

درمان و داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B استفاده می گردد، یک فاکتور لخته نماینده بسیار مورد احتیاج را می دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد احتیاج است، رژیمی که با گذشت زمان می تواند از اثربخشی آن کاسته گردد.

محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B میانه تا شدید حدود 21 تا 23 میلیون دلار تخمین می زنند . هزینه های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان تر است، اما همچنان به ده ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه می گردد.

از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می گردد. این محصول به وسیله یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می گردد که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی به وسیله سلول ها تکثیر می گردد و دستورالعمل های ساخن یک پروتئین لخته نماینده یعنی همان فاکتور 9 IX را وارد سلول های می نماید.

دردو تحقیق تا به امروز اثربخشی و ایمنی Hemgenix آزمایش شده. در یک مطالعه بین 54 شرکت نماینده مبتلا به هموفیلی B شدید یا میانه، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته و احتیاج به درمان های معمول کاهش می دهد. بعلاوه پس از دریافت ژن درمانی، اندازه خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از 50 درصد در مقایسه با اندازه اولیه کاهش یافت.

عوارض جانبی دارو شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت به وسیله پزشکان آنالیز شوند.

تاییدیه تازه امروز یک گزینه درمانی نو برای بیماران مبتلا به هموفیلی B ارائه می دهد و نشان دهنده پیشرفت مهم در توسعه درمان های نوآورانه است.

تعیین است که فقط تعداد کمی از بیماران می توانند این دارو را بگیرند.

شرکت سازنده دارو ، CSL Behring، دارای حقوق انحصاری برای بازار ایالات متحده برای هفت سال آینده خواهد بود.

مشوق های به کار گرفته شده به وسیله دولت ایالات متحده برای تشویق تحقیقات علمی، راه مفیدی برای تقویت نوآوری در درمان بیماری های نادری است ، اما این سیاست یک شمشیر دو لبه است. چرا که بازار ایالات متحده هزینه حمایت از انحصارات دارو را بر عهده می گیرد، در حالی که سایر کشورها که محدودیت هایی بر قیمت دارو اعمال می نمایند، از مزایای تحقیقات بین المللی بهره مند می شوند.

امروزه، ایالات متحده بین دو تا شش برابر بیشتر از سایر کشورهای دنیا برای داروهای تجویزی هزینه می نماید.

رکورد قبلی گرانترین دارو، نوع دیگری از ژن درمانی برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی بود. با تقریبی 2 میلیون دلار.

اطلاعیه CCPA